Повідомлялося, що одноразова інфузія експериментального лікування CRISPR-Cas9 безпечно знизила рівень холестерину ЛПНЩ на 52,5% і тригліцеридів на 47,8%, як було виміряно через 12 місяців після лікування.
Що, якби одна інфузія могла знизити рівень холестерину протягом року? Експериментальне лікування редагування генів під назвою CTX310 виявилося перспективним для людей, у яких холестерин та інші жири в крові залишаються високими, незважаючи на ліки.
У невеликому клінічному дослідженні в Клівленді пацієнти, які отримували найвищу дозу, все ще мали приблизно половину початкового рівня ЛПНЩ, або «поганого» холестерину, через рік. Лікування діє шляхом відключення гена в печінці.
Цей ген, який називається ANGPTL3, допомагає регулювати рівень жирів у крові. Його споживання може знизити рівень холестерину ЛПНЩ і тригліцеридів, які пов’язані із захворюваннями серця. CTX310 доставляє механізм редагування CRISPR-Cas9 до печінки для внесення цих змін. CRISPR-Cas9 — це технологія, яка дозволяє дослідникам модифікувати певні ділянки ДНК.
Зниження холестерину триває цілий рік
Дослідження Фази 1 було першим випробуванням CTX310 на людях і включало 15 пацієнтів із резистентними до ліків розладами ліпідів. Учасники отримували інфузію в дозі від 0,1 до 0,8 міліграма на кілограм маси тіла після попереднього лікування кортикостероїдами та антигістамінними препаратами. Дослідники стежили за безпекою та вимірювали рівні ANGPTL3, холестерину ЛПНЩ і тригліцеридів.
Попередні результати показали зниження холестерину ЛПНЩ і тригліцеридів через два місяці. Нові результати перевірили, чи триватимуть ці ефекти протягом 12 місяців. Зниження тривало при всіх дозах протягом року спостереження. При найвищій дозі рівень холестерину ЛПНЩ був на 52,5% нижчим, ніж рівень попереднього лікування, а тригліцериди були нижчими на 47,8%.
«Грунтуючись на початкових даних, представлених у листопаді 2025 року, тривалість гіполіпідемічного ефекту була вражаючою», — сказав доктор Люк Лаффін, кардіолог клініки Клівленда та перший автор дослідження.
Довгострокове відстеження безпеки
Жодних серйозних побічних явищ, пов’язаних з терапією, не виникло протягом року спостереження. Отримані дані забезпечують ранню оцінку лікування в невеликій когорті, і для подальшого дослідження необхідні більші дослідження.
«Відрадно, що під час дослідження та через рік після лікування не було жодних серйозних подій, пов’язаних з безпекою CTX310. Ми з нетерпінням чекаємо продовження вивчення цієї терапії на більшій кількості пацієнтів», — сказав Лаффін.
Учасники пройдуть додаткове довгострокове спостереження за безпекою, заплановане на наступні 15 років, як FDA рекомендує для всіх методів редагування генів.
Цитата: Люк Дж. Лаффін, Стівен Дж. Ніколлс, Рассел С. Скотт, Пітер М. Кліфтон, Ренате Купс, Ашіш Сарраджу, Швета Сінгх, Цюкінг Ван, Нан Венг, Джаїшні Пател, Джейсон М. Дюран і Стівен Е. “Безперервність редагування генів CRISPR-Cas9, спрямованого на ANGPTL3 за допомогою CTX310”. Ніссен, 27 серпня 2026 р Медичний журнал Нової Англії.
DOI: 10.1056/NEJMc2609825
Зустріч: 2026 Європейське товариство кардіологів
Дослідження фінансувалося CRISPR Therapeutics AG; Цуг, Швейцарія. Установа доктора Лаффіна отримала фінансування досліджень від Crispr Therapeutics.
Ніколи не пропустіть прорив: приєднуйтесь до інформаційного бюлетеня SciTechDaily.
Слідкуйте за нами в Google і Google News.
