Перше клінічне випробування фази 1 на людях, проведене клінікою Клівленда, виявило, що інфузія терапії редагування генів CRISPR-Cas9 призвела до тривалого зниження рівня ЛПНЩ («поганого») холестерину та тригліцеридів у людей з порушеннями ліпідів, які погано реагували на ліки.
У дослідженні спостерігали за 15 пацієнтами протягом року, щоб визначити, чи продовжуватиметься зниження холестерину та тригліцеридів, про які повідомлялося раніше, через два місяці. Через 12 місяців учасники, які отримували найвищу дозу, мали зниження рівня холестерину ЛПНЩ на 52,5% і зниження рівня тригліцеридів на 47,8% від вихідного рівня.
Жодних серйозних побічних ефектів, пов’язаних з лікуванням, не було зареєстровано протягом однорічного спостереження.
Зниження холестерину тривало протягом року
Висновки були представлені на щорічній зустрічі Європейського товариства кардіологів у 2026 році, а також на Медичний журнал Нової Англії.
«Виходячи з початкових даних, представлених у листопаді 2025 року, тривалість ефекту зниження ліпідів була вражаючою», — сказав кардіолог Клівлендської клініки Люк Лаффін, доктор медичних наук, перший автор дослідження. «Відрадно, що жодних серйозних подій, пов’язаних з безпекою CTX310, не відбулося під час випробування та протягом року після лікування. Пацієнти».
CRISPR-Cas9 — це технологія редагування генів, розроблена для внесення цілеспрямованих змін у певні частини ДНК людини. Дослідники вивчають це як потенційний спосіб лікування серйозних захворювань шляхом модифікації генів, які сприяють цим станам.
Як CTX310 впливає на жири в крові
Експериментальне лікування під назвою CTX310, випробуване в дослідженні, вводиться у вигляді одноразової інфузії. Він доставляє систему редагування CRISPR до печінки, де вимикає ген під назвою ANGPTL3.
ANGPTL3 допомагає регулювати жири, які циркулюють у крові. Замовчування гена може знизити рівень холестерину ЛПНЩ і тригліцеридів, обидва з яких пов’язані з серцево-судинними захворюваннями.
Під час дослідження пацієнти отримували CTX310 у дозах від 0,1 до 0,8 мг/кг. Перед інфузією їх лікували кортикостероїдами та антигістамінними препаратами.
Потім дослідники спостерігали за учасниками на предмет безпеки лікування та вимірювали зміни рівнів ANGPTL3, холестерину ЛПНЩ і тригліцеридів.
У найвищій дозі CTX310 знизив як холестерин ЛПНЩ, так і тригліцериди в середньому приблизно на 50% протягом 12 місяців лікування.
Триває тривалий моніторинг
Хоча початкові результати надихають, CTX310 залишається експериментальним, і дослідження включало лише 15 осіб.
За учасниками спостерігали протягом року після лікування, і дослідники планують продовжити довгострокове спостереження за безпекою ще протягом 15 років відповідно до рекомендацій FDA щодо терапії редагування генів.
Дослідження фінансувалося CRISPR Therapeutics AG; Цуг, Швейцарія.
Установа доктора Лаффіна отримала фінансування досліджень від Crispr Therapeutics.
